Российские учёные разработали генный препарат для предотвращения наследственной слепоты
В Первом МГМУ имени Сеченова Минздрава России
разработали геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера.
Синдром Ашера — генетическое заболевание, при котором стремительно ухудшается слух и зрение, приводя к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет.
Патология сетчатки при синдроме Ашера связана с мутацией определенного гена. С помощью вирусных векторов разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, который деформируется при синдроме Ашера, и тем самым, останавливает развитие заболевания.
— В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки, — рассказал заведующий лабораторией при МГМУ им. Сеченова Минздрава России Александр Малоголовкин.
Исследователи:
— Отработали технологию получения вирусных векторов;
— Проверили технологию очистки и концентрирования;
— Создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы.
Разработку уже протестировали на клетках эпителия сетчатки. Результат подтвердил эффективность разработанного лекарства.
— Наш препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Лекарство будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Перспективность такого лечения в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть, — подчеркнул Александр Малоголовкин.
